Sarepta Therapeutics

Sarepta Therapeutics, Inc., sebuah perusahaan biofarmasi tahap komersial, berfokus pada penemuan dan pengembangan terapi bertarget RNA, terapi gen, dan modalitas terapi genetik lainnya untuk pengobatan penyakit langka. Perusahaan menawarkan injeksi EXONDYS 51 untuk mengobati distrofi otot duchenne (DMD) pada pasien yang memiliki mutasi gen DMD yang dikonfirmasi dan dapat menerima skipping ekson 51; dan VYONDYS 53 untuk pengobatan DMD pada pasien yang memiliki mutasi gen DMD terkonfirmasi yang dapat dilewati ekson 53. Perusahaan juga mengembangkan AMONDYS 45, kandidat produk yang menggunakan kimia fosforodiamidat morfolino oligomer (PMO) dan teknologi pelewatan ekson untuk melewati ekson 45 dari gen distrofin; SRP-5051, PMO terkonjugasi peptida yang mengikat ekson 51 distrofin pra-mRNA; SRP-9001, program terapi gen mikro-distrofi DMD; dan SRP-9003, program terapi gen distrofi otot tungkai-korset. Perusahaan memiliki perjanjian kerjasama dengan F. Hoffman-La Roche Ltd; Rumah Sakit Anak Nasional; Lisogen; Universitas Duke; Geneton; dan StrideBio. Ia juga memiliki perjanjian penelitian dan opsi dengan Codiak BioSciences, Inc. untuk merancang dan mengembangkan terapi eksosom yang direkayasa untuk memberikan terapi gen, pengeditan gen, dan teknologi RNA untuk penyakit neuromuskular; dan kolaborasi penelitian dengan Genevant Sciences untuk terapi penyuntingan gen berbasis nanopartikel lipid. Sarepta Therapeutics, Inc. didirikan pada tahun 1980 dan berkantor pusat di Cambridge, Massachusetts.