Vertex Pharmaceuticals

Vertex Pharmaceuticals Incorporated terlibat dalam pengembangan dan komersialisasi terapi untuk mengobati fibrosis kistik. Perusahaan memasarkan SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI, dan KALYDECO untuk mengobati pasien dengan fibrosis kistik yang memiliki mutasi spesifik pada gen pengatur konduktansi transmembran fibrosis kistik; dan TRIKAFTA untuk pengobatan pasien CF berusia 12 tahun atau lebih yang memiliki setidaknya satu mutasi F508del pada gen pengatur konduktansi transmembran fibrosis kistik, atau gen CFTR. Rencananya mencakup Pipeline untuk defisiensi antitripsin Alfa-1 yang sedang dalam uji klinis Fase 2; VX-864, korektor molekul kecil kedua yang diteliti untuk pengobatan defisiensi AAT, yang sedang dalam uji klinis Fase 1; dan VX-147 yang menyelesaikan uji klinis Fase 1 untuk pengobatan glomerulosklerosis segmental fokal yang dimediasi APOL1, atau FSGS, dan penyakit ginjal serius lainnya. Perusahaan ini menjual produknya terutama ke apotek khusus dan distributor khusus di Amerika Serikat, serta distributor khusus dan jaringan ritel, serta rumah sakit dan klinik internasional. Vertex Pharmaceuticals Incorporated berkolaborasi dengan CRISPR Therapeutics AG; Arbor Biotechnologies, Inc.; Moderna, Inc.; Genomik plc; Merck KGaA; Darmstadt, Jerman; X-Chem, Inc.; Janssen Pharmaceuticals, Inc.; Merck KGaA; Terapi Kymera; Ribometrix, Inc.; Templat Molekuler, Inc.; Biosains Mammoth; dan Affinia Therapeutics, serta kolaborasi penelitian strategis dan perjanjian lisensi dengan Obsidian Therapeutics, Inc. untuk penemuan terapi baru yang mengatur pengeditan gen untuk pengobatan penyakit serius. Perusahaan ini didirikan pada tahun 1989 dan berkantor pusat di Boston, Massachusetts.