Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., un'azienda biofarmaceutica, si concentra sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di terapie basate sull'interferenza dell'RNA (RNAi). La pipeline di terapie sperimentali RNAi dell'azienda si concentra su farmaci genetici, malattie cardiometaboliche, malattie infettive epatiche e malattie del sistema nervoso centrale (SNC)/oculari. I suoi prodotti commercializzati includono ONPATTRO (patisiran), un complesso lipidico iniettabile per il trattamento della polineuropatia dell'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina negli adulti; GIVLAARI per il trattamento degli adulti affetti da porfiria epatica acuta (AHP); e OXLUMO (lumasiran) per il trattamento dell'iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1). Inoltre, la società sta sviluppando givosiran per il trattamento di pazienti adolescenti affetti da AHP; lumasiran per il trattamento del PH1 avanzato e dei calcoli renali ricorrenti; patisiran per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina, o amiloidosi ATTR, con cardiomiopatia; e vutrisiran per il trattamento dell'amiloidosi ATTR. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. ha collaborazioni strategiche con Regeneron Pharmaceuticals, Inc. per scoprire, sviluppare e commercializzare terapie RNAi per una serie di malattie affrontando bersagli terapeutici espressi nell'occhio e nel sistema nervoso centrale; e Sanofi Genzyme per scoprire, sviluppare e commercializzare terapie RNAi. Ha inoltre accordi di licenza e collaborazione con Novartis AG; Vir Biotecnologia, Inc.; Dicerna Pharmaceuticals, Inc.; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; e PeptiDream, Inc. La società è stata fondata nel 2002 e ha sede a Cambridge, Massachusetts.