BridgeBio Pharma

BridgeBio Pharma, Inc. è impegnata nella scoperta, nello sviluppo e nella fornitura di vari farmaci per le malattie genetiche. L'azienda ha una pipeline di 30 programmi di sviluppo che includono prodotti candidati che vanno dalla scoperta iniziale allo sviluppo in fase avanzata. I suoi prodotti nei programmi di sviluppo includono BBP-265, una piccola molecola stabilizzatore della transtiretina, o TTR, che è in uno studio clinico di Fase 3 in corso per il trattamento dell'amiloidosi-cardiomiopatia TTR, o ATTR-CM; BBP-831, un inibitore selettivo di FGFR1-3 a piccola molecola che è uno studio clinico di Fase 2 in corso per il trattamento dell'acondroplasia nei pazienti pediatrici; un candidato prodotto per il trasferimento del gene AAV5 per il trattamento dell'iperplasia surrenale congenita, o CAH, causata da deficit di 21-idrossilasi, o 21OHD; ed Encaleret, una piccola molecola antagonista del recettore sensibile al calcio, o CaSR, uno studio clinico proof-of-concept di fase 2 in corso per l'ipocalcemia autosomica dominante di tipo 1, o ADH1. L'azienda è inoltre impegnata nello sviluppo di prodotti per malattie mendeliane, dermatologia genetica, oncologia e terapia genica. BridgeBio Pharma, Inc. ha accordi di licenza e collaborazione con la Leland Stanford Junior University; I reggenti dell'Università della California; Leidos Biomedical Research, Inc.; l'Università della California, San Diego; Università Johns Hopkins e Università della Florida; Campus medico Anschutz dell'Università del Colorado; Istituto Salk per gli studi biologici; Terapia del labirinto; UC San Francisco; la rete canadese Glycomics (GlycoNet); l'Università della California; Università della Columbia; Monte Sinai; e Helsinn Group, nonché una collaborazione clinica con Bristol Myers Squibb per valutare la combinazione di BBP-398. Ha inoltre una collaborazione di ricerca e un accordo di opzione con Unnatural Products Inc. per colpire le malattie rare con potenziali applicazioni oncologiche. L'azienda è stata fondata nel 2015 e ha sede a Palo Alto, in California.