BioMarin Pharmaceutical

BioMarin Pharmaceutical Inc. sviluppa e commercializza terapie per persone affette da malattie rare e condizioni mediche gravi e potenzialmente letali. I suoi prodotti commerciali includono Aldurazyme per il trattamento della mucopolisaccaridosi I, una malattia genetica; Brineura per il trattamento della lipofuscinosi neuronale infantile tardiva di tipo 2, una forma della malattia di Batten; e Kuvan, una forma orale sintetica brevettata di 6R-BH4 utilizzata per trattare pazienti affetti da fenilchetonuria (PKU), una malattia metabolica ereditaria. I prodotti commerciali dell'azienda comprendono anche Naglazyme, una forma ricombinante di N-acetilgalattosamina 4-solfatasi per pazienti affetti da mucopolisaccaridosi VI; Palynziq, un enzima fenilalanina ammoniaca liasi ricombinante PEGilato per pazienti adulti affetti da PKU; e Vimizim, una terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento della mucopolisaccaridosi IV Tipo A, una malattia da accumulo lisosomiale. Inoltre, sviluppa valoctocogene roxaparvovec, un vettore virale adeno-associato, che è in fase di sperimentazione clinica III per il trattamento di pazienti affetti da emofilia A grave; vosoritide che è in sperimentazione clinica di Fase III per il trattamento dell'acondroplasia, una forma di bassa statura sproporzionata nell'uomo; BMN 307, una terapia genica mediata da AAV5, che è in fase di sperimentazione clinica di fase 1/2 per normalizzare i livelli di concentrazione di Phe nel sangue nei pazienti con PKU; BMN 331 per il trattamento dell'angioedema ereditario; BMN 255 per il trattamento della malattia renale cronica; e BMN 351 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. L'azienda ha accordi di collaborazione e licenza con Sarepta Therapeutics, Asubio Pharma Co., Ltd. e DiNAQOR AG. L'azienda serve farmacie specializzate, ospedali e agenzie governative straniere, nonché distributori e grossisti farmaceutici negli Stati Uniti, in Europa, in America Latina e a livello internazionale. Ha collaborazione con l'Allen Institute. BioMarin Pharmaceutical Inc. è stata costituita nel 1996 e ha sede a San Rafael, California.