CRISPR Therapeutics AG

CRISPR Therapeutics AG, una società di editing genetico, si concentra sullo sviluppo di farmaci trasformativi basati sui geni per gravi malattie umane. L’azienda sviluppa i suoi prodotti utilizzando brevi ripetizioni palindromiche clusterizzate regolarmente interspaziate (CRISPR)/proteina 9 associata a CRISPR (Cas9), una tecnologia di editing genetico che consente modifiche precise e dirette al DNA genomico. Ha un portafoglio di programmi terapeutici in una serie di aree patologiche, tra cui emoglobinopatie, oncologia, medicina rigenerativa e malattie rare. Il prodotto principale candidato dell'azienda è CTX001, una terapia geneticamente modificata CRISPR ex vivo per il trattamento di pazienti affetti da beta talassemia trasfusione-dipendente o grave anemia falciforme in cui le cellule staminali ematopoietiche di un paziente vengono ingegnerizzate per produrre alti livelli di emoglobina fetale nel sangue rosso cellule. Sviluppa inoltre CTX110, una terapia CAR-T allogenica geneticamente modificata derivata da donatore mirata al cluster di differenziazione di 19 tumori maligni positivi; programmi CAR-T allogenici comprendenti CTX120 mirato all'antigene di maturazione delle cellule B per il trattamento del mieloma multiplo recidivante o refrattario; e CTX130 per il trattamento di tumori solidi e neoplasie ematologiche. Sviluppa programmi di medicina rigenerativa nel diabete; e programmi in vivo e di altre malattie genetiche per il trattamento della malattia da accumulo di glicogeno Ia, della distrofia muscolare di Duchenne, della distrofia miotonica di tipo 1 e della fibrosi cistica. L'azienda ha partnership strategiche con Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. e Capsida Biotherapeutics. La società era precedentemente nota come Inception Genomics AG e ha cambiato nome in CRISPR Therapeutics AG nell'aprile 2014. CRISPR Therapeutics AG è stata costituita nel 2013 e ha sede a Zugo, in Svizzera.