Editas Medicine

Editas Medicine, Inc., una società di editing genomico in fase clinica, si concentra sullo sviluppo di farmaci genomici trasformativi per il trattamento di una serie di malattie gravi. Sviluppa una piattaforma proprietaria di modifica del genoma basata sulla tecnologia CRISPR per colpire malattie e aree terapeutiche geneticamente indirizzabili. L'azienda sviluppa EDIT-101, che è in fase di sperimentazione clinica di Fase 1/2 per l'amaurosi congenita di Leber di tipo 10, una forma genetica di perdita della vista che porta alla cecità durante l'infanzia. Sviluppa inoltre EDIT-102 per il trattamento della sindrome di Usher 2A, che è una forma di retinite pigmentosa che comprende anche la perdita dell'udito; retinite pigmentosa autosomica dominante 4, una forma progressiva di degenerazione retinica; e EDIT-301 per il trattamento dell'anemia falciforme e della beta-talassemia. Inoltre, la società sta sviluppando medicinali contenenti cellule Natural Killer geneticamente modificate per il trattamento dei tumori solidi; cellule T alfa-beta per tumori multipli; e terapie con cellule T gamma delta per il trattamento del cancro, oltre a un programma di scoperta precoce per sviluppare una terapia per il trattamento di una malattia neurologica. Ha una collaborazione di ricerca con Juno Therapeutics, Inc. per sviluppare cellule T ingegnerizzate per il cancro; alleanza strategica e accordo di opzione con Allergan Pharmaceuticals International Limited per scoprire, sviluppare e commercializzare nuovi farmaci per l'editing genetico per una serie di disturbi oculari; e collaborazione di ricerca con Asklepios BioPharmaceutical, Inc. per sviluppare una terapia per il trattamento di una malattia neurologica, nonché collaborazione di ricerca con AskBio e collaborazione con m BlueRock Therapeutics LP. La società era precedentemente nota come Gengine, Inc. e ha cambiato nome in Editas Medicine, Inc. nel novembre 2013. Editas Medicine, Inc. è stata costituita nel 2013 e ha sede a Cambridge, Massachusetts.