Amicus Therapeutics

Amicus Therapeutics, Inc., una società di biotecnologia, si concentra sulla scoperta, lo sviluppo e la fornitura di farmaci per le persone che vivono con malattie metaboliche rare. I suoi prodotti commerciali e candidati includono Galafold, un medicinale di precisione orale per il trattamento degli adulti con una diagnosi confermata della malattia di Fabry e una variante del gene della galattosidasi alfa suscettibile basata su dati di test in vitro; terapie geniche per le malattie di Fabry e di Pompe, nonché per diverse tipologie di malattie di Batten; terapie enzimatiche sostitutive per la malattia di Pompe; e candidati al prodotto per il disturbo da carenza di CDKL5. L’azienda dispone inoltre di ulteriori terapie geniche in fase di sviluppo preclinico attivo, comprese terapie geniche per la mucopolisaccaridosi di tipo IIIB, nonché un programma di prossima generazione per la mucopolisaccaridosi di tipo IIIA. L'azienda ha accordi di collaborazione e di licenza con il Nationwide Children's Hospital; Università della Pennsylvania; e GlaxoSmithKline. Amicus Therapeutics, Inc. è stata costituita nel 2002 e ha sede a Filadelfia, Pennsylvania.