Fulcrum Therapeutics

Fulcrum Therapeutics, Inc., un'azienda biofarmaceutica in fase clinica, si concentra sullo sviluppo di prodotti per migliorare la vita dei pazienti con malattie geneticamente definite nelle aree ad alto bisogno medico insoddisfatto negli Stati Uniti. I suoi prodotti candidati sono losmapimod, una piccola molecola oggetto della sperimentazione clinica di Fase 2b per il trattamento della distrofia muscolare facio-scapolo-omerale, un disturbo di atrofia muscolare raro, progressivo e invalidante che porta a notevoli menomazioni fisiche e disabilità; e FTX-6058, una piccola molecola progettata per sovraregolare l'emoglobina fetale nei pazienti con anemia falciforme e ß-talassemia. L'azienda sta inoltre scoprendo bersagli farmacologici per il trattamento di disturbi muscolari, del sistema nervoso centrale e ematologici, nonché di cardiomiopatie e malattie polmonari. Fulcrum Therapeutics, Inc. ha un accordo di collaborazione di ricerca e scoperta con Acceleron Pharma Inc. per identificare bersagli biologici per modulare percorsi specifici associati a un'indicazione mirata nell'ambito delle malattie polmonari; e ha una collaborazione strategica e un accordo di licenza con MyoKardia, Inc. per scoprire, sviluppare e commercializzare nuove terapie mirate per il trattamento delle cardiomiopatie genetiche. Fulcrum Therapeutics, Inc. è stata fondata nel 2015 e ha sede a Cambridge, Massachusetts.