Ionis Pharmaceuticals

Ionis Pharmaceuticals, Inc. scopre e sviluppa terapie mirate all'RNA negli Stati Uniti. L'azienda offre SPINRAZA per l'atrofia muscolare spinale (SMA) in pazienti pediatrici e adulti; TEGSEDI, un'iniezione per il trattamento della polineuropatia dell'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina negli adulti; e WAYLIVRA, un trattamento per la sindrome da chilomicronemia familiare e la lipodistrofia parziale familiare. È coinvolta nello sviluppo di prodotti neurologici che includono Tominersen per la malattia di Huntington; Tofersen per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA); IONIS-MAPTRx per la malattia di Alzheimer; IONIS-C9Rx per la forma genetica della SLA; ION859 per la malattia di Parkinson; ION464 per l'atrofia multisistemica e il morbo di Parkinson; ION541 per la sclerosi laterale amiotrofica; e IONIS-DNM2-2.5Rx per la miopatia centronucleare. L'azienda sta inoltre sviluppando prodotti per le malattie cardiometaboliche, come IONIS-TTR-LRx per l'amiloidosi da transtiretina e IONIS-GHR-LRx per l'acromegalia; IONIS-APOCIII-LRx per la sindrome da chilomicronemia familiare e le malattie guidate dai TG; IONIS-APOCIII-LRx per l'ipertensione resistente al trattamento; Pelacarsen per la riduzione del rischio di malattie cardiovascolari mediante Lp(a); Vupanorsen per sHTG/CVDRR; IONIS-FXI-LRx per disturbi della coagulazione; ION449 per malattie cardiovascolari; e IONIS-GCGRRx per i diabetici. Inoltre, sviluppa IONIS-ENAC-2.5Rx per la fibrosi cistica e la malattia polmonare ostruttiva cronica; IONIS-PKK-LRx per angioedema ereditario; Danvatirsen per il cancro; IONIS-TMPRSS6-LRx per beta-talassemia e tossicità da ferro; IONIS-HBVRx per il virus dell'epatite B; IONIS-AR-2.5Rx per il cancro alla prostata; IONIS-FB-LRx per la degenerazione maculare legata all'età e la nefropatia da IgA; e ION357 per la retinite pigmentosa. Ha un accordo di collaborazione con AstraZeneca; GlaxoSmithKline plc; Janssen Biotech, Inc.; Bayer AG; Novartis AG; Pfizer, Inc.; Biogen Inc.; Flamingo Therapeutics, Inc.; e Rochè. Ionis Pharmaceuticals, Inc. è stata fondata nel 1989 e ha sede a Carlsbad, California.