MeiraGTx Holdings

MeiraGTx Holdings plc, una società di terapia genica in fase clinica, focalizzata sullo sviluppo di trattamenti per pazienti affetti da malattie gravi. L'azienda sviluppa varie terapie per le malattie oculari, inclusa la cecità ereditaria, nonché la xerostomia conseguente al trattamento con radiazioni per i tumori della testa e del collo; malattie degenerative; malattie neurodegenerative, come la sclerosi laterale amiotrofica; e le malattie di Parkinson. I suoi programmi di sviluppo clinico includono programmi di fase clinica 1/2 per l'acromatopsia, la retinite pigmentosa legata all'X, il deficit di RPE65 e la xerostomia indotta da radiazioni, nonché il programma per il morbo di Parkinson. L'azienda si concentra inoltre sull'avvio di un programma clinico sulla xerostomia correlata alla sindrome di Sjogren e ha programmi preclinici sulle malattie neurodegenerative. Ha un accordo di collaborazione di ricerca con Janssen Pharmaceuticals, Inc. per sviluppare un trattamento di terapia genica regolabile utilizzando la tecnologia riboswitch proprietaria dell'azienda. La società è stata costituita nel 2015 e ha sede a New York, New York.