Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics, Inc., una società di editing genomico, si concentra sullo sviluppo di terapie. Utilizza uno strumento biologico noto come sistema Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPRassociated 9 (CRISPR/Cas9). I programmi in vivo dell'azienda includono NTLA-2001, che è nella sperimentazione clinica di Fase 1 per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina; e NTLA-2002 per il trattamento dell'angioedema ereditario, nonché altri programmi focalizzati sul fegato che comprendono l'emofilia A e l'emofilia B, l'iperossaluria di tipo 1 e il deficit di alfa-1 antitripsina. La sua pipeline ex vivo comprende NTLA-5001 per il trattamento della leucemia mieloide acuta; e programmi proprietari focalizzati sullo sviluppo di terapie cellulari ingegnerizzate per il trattamento di vari disturbi oncologici e autoimmuni. Intellia Therapeutics, Inc. ha accordi di licenza e collaborazione con Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc. per progettare cellule staminali ematopoietiche per il trattamento dell'anemia falciforme; Regeneron Pharmaceuticals, Inc. co-svilupperà potenziali prodotti per il trattamento dell'emofilia A e dell'emofilia B; Ospedale San Raffaele; e una collaborazione strategica con SparingVision SAS per sviluppare nuovi farmaci genomici che utilizzano la tecnologia CRISPR/Cas9 per il trattamento delle malattie oculari. La società era precedentemente nota come AZRN, Inc. e ha cambiato nome in Intellia Therapeutics, Inc. nel luglio 2014. Intellia Therapeutics, Inc. è stata costituita nel 2014 e ha sede a Cambridge, Massachusetts.