ProQR Therapeutics

ProQR Therapeutics NV, un'azienda biofarmaceutica, è impegnata nella scoperta e nello sviluppo di terapie basate sull'RNA per il trattamento delle malattie genetiche. Sta principalmente sviluppando sepofarsen, che è in fase II/III studio illuminato per il trattamento della malattia da amaurosi congenita di Leber 10; QR-421a, che è in fase I/II studio eccezionale per la sindrome di Usher di tipo 2 e la retinite pigmentosa non sindromica; QR-1123 che è in fase I/II studio aurora per il trattamento della retinite pigmentosa autosomica dominante; e QR-504a, che è in fase di prima sperimentazione clinica per il trattamento della distrofia corneale endoteliale di Fuchs. Ha un accordo di licenza con il Radboud University Medical Center, Inserm Transfert SA, Ionis Pharmaceuticals, Inc. e Leiden University Medical Center, nonché con ProQR Therapeutics VIII BV per la scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di potenziali nuovi farmaci per le malattie genetiche in il fegato e il sistema nervoso. ProQR Therapeutics NV è stata costituita nel 2012 e ha sede a Leida, nei Paesi Bassi.