PTC Therapeutics

PTC Therapeutics, Inc., un'azienda biofarmaceutica, si concentra sulla scoperta, sullo sviluppo e sulla commercializzazione di farmaci per pazienti affetti da malattie rare. Il suo portfolio pipeline comprende prodotti commerciali e candidati in varie fasi di sviluppo, comprese le fasi cliniche, precliniche e di ricerca e scoperta, e si concentra sullo sviluppo di trattamenti per molteplici aree terapeutiche, comprese le malattie rare e l'oncologia. L'azienda offre Translarna ed Emflaza per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne nello Spazio economico europeo e negli Stati Uniti; commercializza Tegsedi e Waylivra per il trattamento delle malattie rare in America Latina e nei Caraibi; e commercializza Evrysdi per il trattamento della SMA negli adulti e nei bambini dai due mesi in su in Brasile. La piattaforma di giunzione dell'azienda include PTC518, che è in fase di sviluppo per il trattamento della malattia di Huntington. PTC Therapeutics, Inc. collabora con F. Hoffman-La Roche Ltd e Hoffman-La Roche Inc., nonché con la Spinal Muscular Atrophy Foundation per promuovere la scoperta di farmaci e la ricerca sullo sviluppo nella medicina rigenerativa; collaborazione di ricerca con il Massachusetts General Hospital per il trattamento di malattie genetiche rare derivanti dal pre-mRNA; e Akcea Therapeutics, Inc. per commercializzare Tegsedi e Waylivra per il trattamento di malattie rare in America Latina e nei Caraibi. PTC Therapeutics, Inc. è stata fondata nel 1998 e ha sede a South Plainfield, New Jersey.