uniQure NV, una società di terapia genica, è impegnata nello sviluppo di trattamenti per pazienti affetti da malattie genetiche e altre malattie devastanti. Il suo programma principale è Etranacogene dezaparvovec (AMT-061), che è nello studio pilota HOPE-B di Fase III per il trattamento dell'emofilia B. L'azienda è inoltre impegnata nello sviluppo di AMT-130, una terapia genica che è in fase clinica di Fase I/II. studio per il trattamento della malattia di Huntington; AMT-060, che è in fase di sperimentazione clinica di Fase I/II per il trattamento dell'emofilia B; AMT-180 per il trattamento dell'emofilia A; AMT-190, una terapia genica basata sul virus adeno-associato (AAV) 5 somministrato per via endovenosa per il trattamento della malattia di Fabry; e AMT-150, una terapia genica AAV monouso, somministrata per via intratecale, per il trattamento dell'atassia spinocerebellare di tipo 3. L'azienda ha accordi di collaborazione e di licenza con Bristol Myers-Squibb Company; Generazione X; e Synpromics Limited. uniQure NV è stata fondata nel 1998 e ha sede ad Amsterdam, Paesi Bassi.