Ultragenyx Pharmaceutical

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., un'azienda biofarmaceutica, si concentra sull'identificazione, acquisizione, sviluppo e commercializzazione di nuovi prodotti per il trattamento di malattie genetiche rare e ultrarare negli Stati Uniti. I suoi prodotti biologici includono Crysvita (burosumab), un anticorpo mirato al fattore di crescita dei fibroblasti 23 per il trattamento dell'ipofosfatemia legata all'X e dell'osteomalacia indotta dal tumore; Mepsevii, una terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento di bambini e adulti affetti da mucopolisaccaridosi VII; e Dojolvi per il trattamento dei disturbi dell'ossidazione degli acidi grassi a catena lunga. L'azienda sta inoltre sviluppando DTX401, un candidato clinico per la terapia genica del virus adeno-associato 8 (AAV8) per il trattamento di pazienti affetti da glicogenosi di tipo Ia; DTX301, un prodotto candidato alla terapia genica AAV8 per il trattamento di pazienti con ornitina transcarbamilasi; UX143, un anticorpo monoclonale umano per il trattamento dell'osteogenesi imperfetta; GTX-102, un oligonucleotide antisenso per il trattamento della sindrome di Angelman; UX701, per il trattamento della malattia di Wilson; e UX053 per il trattamento della malattia da accumulo di glicogeno di tipo III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ha un accordo di collaborazione e di licenza con Kyowa Kirin Co., Ltd.; Università di Saint Louis; Istituto di ricerca Baylor; REGENXBIO Inc.; Bayer; GeneTX; Mereo; Università della Pennsylvania; Arcturus Therapeutics Holdings Inc., Solid Biosciences Inc.; e Daiichi Sankyo Co., Ltd. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. è stata costituita nel 2010 e ha sede a Novato, California.