Rocket Pharmaceuticals, Inc., insieme alle sue controllate, opera come azienda biotecnologica multipiattaforma focalizzata sullo sviluppo di terapie geniche per malattie pediatriche rare e devastanti. Dispone di quattro programmi di vettori lentivirali ex vivo in fase clinica per l'anemia di Fanconi, un difetto genetico nel midollo osseo che riduce la produzione di cellule del sangue o promuove la produzione di cellule del sangue difettose; deficit di adesione leucocitaria I, una malattia genetica che causa il malfunzionamento del sistema immunitario; deficit di piruvato chinasi, una rara malattia autosomica recessiva dei globuli rossi che provoca anemia emolitica cronica non sferocitica; e l'osteopetrosi maligna infantile, una malattia genetica caratterizzata da un aumento della densità ossea e della massa ossea secondaria a un alterato riassorbimento osseo. L'azienda dispone inoltre di un programma di virus adeno-associato in fase clinica in vivo per la malattia di Danon, una malattia multiorgano associata ai lisosomi che porta a morte prematura a causa di insufficienza cardiaca. Ha accordi di licenza con il Fred Hutchinson Cancer Research Center; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Centro de Investigacion Biomedica En Red e Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; CIEMAT e UCL Business PLC; I reggenti dell'Università della California; e REGENXBIO Inc. La società ha anche un accordo di ricerca e collaborazione con l'Università di Lund; e accordo di collaborazione strategica con la Stanford University School of Medicine. Rocket Pharmaceuticals, Inc. ha sede a Cranbury, nel New Jersey.