REGENXBIO

REGENXBIO Inc., un'azienda di biotecnologia in fase clinica, fornisce prodotti candidati alla terapia genica per fornire geni alle cellule per affrontare difetti genetici o per consentire alle cellule del corpo di produrre proteine terapeutiche o anticorpi destinati ad avere un impatto sulla malattia. I suoi prodotti candidati per la terapia genica si basano sulla NAV Technology Platform, una piattaforma proprietaria per il rilascio del gene del virus adeno-associato. Il prodotto principale candidato dell'azienda è RGX-314, attualmente in fase di sperimentazione clinica di Fase I/IIa per il trattamento della degenerazione maculare umida legata all'età. Sta inoltre sviluppando RGX-121 che è in fase di sperimentazione clinica di Fase I/II per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo II; RGX-111, che è in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo I; RGX-181 per il trattamento della malattia da ceroide lipofuscinosi neuronale tardiva infantile di tipo II; e RGX-501, che è in studi clinici di Fase I/II per il trattamento dell'ipercolesterolemia familiare omozigote. REGENXBIO Inc. concede in licenza anche la sua piattaforma tecnologica NAV ad altre aziende biotecnologiche e farmaceutiche; e ha un accordo di collaborazione e licenza con Neurimmune AG per sviluppare anticorpi vettorizzati per il trattamento delle malattie neurodegenerative. La società era precedentemente nota come ReGenX Biosciences, LLC e ha cambiato nome in REGENXBIO Inc. nel settembre 2014. REGENXBIO Inc. è stata fondata nel 2008 e ha sede a Rockville, nel Maryland.