Solid Biosciences

Solid Biosciences Inc., una società di scienze della vita, è impegnata nello sviluppo di terapie per la distrofia muscolare di duchenne (DMD) negli Stati Uniti. Il prodotto principale candidato dell'azienda è SGT-001, un candidato al trasferimento genico, oggetto di uno studio clinico di Fase I/II per stimolare l'espressione della proteina funzionale distrofina nei muscoli dei pazienti. Il suo portafoglio comprende anche Anti-LTBP4, un programma complementare di modificazione della malattia che identifica e sviluppa un anticorpo monoclonale destinato a ridurre la fibrosi e l'infiammazione prendendo di mira e stabilizzando la proteina LTBP4. Inoltre, l'azienda è impegnata nello sviluppo di biomarcatori e sensori; e il programma Solid Suit che include lo sviluppo di dispositivi di assistenza indossabili incentrati sulla fornitura di benefici funzionali e terapeutici. Solid Biosciences Inc. ha una collaborazione strategica con Ultragenyx per sviluppare e commercializzare nuove terapie geniche per la distrofia muscolare di Duchenne. Solid Biosciences Inc. è stata costituita nel 2013 e ha sede a Cambridge, Massachusetts.