Sarepta Therapeutics

Sarepta Therapeutics, Inc., un'azienda biofarmaceutica in fase commerciale, si concentra sulla scoperta e sullo sviluppo di terapie mirate all'RNA, terapia genica e altre modalità terapeutiche genetiche per il trattamento di malattie rare. L'azienda offre l'iniezione EXONDYS 51 per il trattamento della distrofia muscolare di duchenne (DMD) in pazienti che hanno una mutazione confermata del gene DMD che è suscettibile allo skipping dell'esone 51; e VYONDYS 53 per il trattamento della DMD in pazienti che hanno una mutazione confermata del gene DMD che è suscettibile allo skipping dell'esone 53. Sta inoltre sviluppando AMONDYS 45, un prodotto candidato che utilizza la chimica del fosforodiamidato morfolino oligomero (PMO) e la tecnologia di salto dell'esone per saltare l'esone 45 del gene della distrofina; SRP-5051, un PMO coniugato con un peptide che lega l'esone 51 del pre-mRNA della distrofina; SRP-9001, un programma di terapia genica con micro-distrofina DMD; e SRP-9003, un programma di terapia genica per la distrofia muscolare dei cingoli. La società ha accordi di collaborazione con F. Hoffman-La Roche Ltd; Ospedale pediatrico nazionale; lisogene; Università Ducale; Genethon; e StrideBio. Ha inoltre un accordo di ricerca e opzione con Codiak BioSciences, Inc. per progettare e sviluppare terapie esosomiche ingegnerizzate per fornire terapia genica, editing genetico e tecnologie RNA per le malattie neuromuscolari; e collaborazione di ricerca con Genevant Sciences per terapie di editing genetico basate su nanoparticelle lipidiche. Sarepta Therapeutics, Inc. è stata costituita nel 1980 e ha sede a Cambridge, Massachusetts.