Stoke Therapeutics

Stoke Therapeutics, Inc., un'azienda biofarmaceutica in fase iniziale, sviluppa nuovi medicinali a base di oligonucleotidi antisenso (ASO) per trattare le cause alla base di gravi malattie genetiche negli Stati Uniti. L'azienda utilizza la sua piattaforma terapeutica brevettata con acido ribonucleico, Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output (TANGO), per progettare ASO in grado di sovraregolare l'espressione delle proteine da parte dei singoli geni in un paziente. Il suo prodotto principale candidato è STK-001, utilizzato per trattare la sindrome di Dravet, un'epilessia genetica grave e progressiva. La società era precedentemente nota come ASOthera Pharmaceuticals, Inc. e ha cambiato nome in Stoke Therapeutics, Inc. nel maggio 2016. Stoke Therapeutics, Inc. è stata costituita nel 2014 e ha sede a Bedford, Massachusetts.