Vertex Pharmaceuticals

Vertex Pharmaceuticals Incorporated è impegnata nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie per il trattamento della fibrosi cistica. L'azienda commercializza SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI e KALYDECO per il trattamento di pazienti affetti da fibrosi cistica che presentano mutazioni specifiche nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica; e TRIKAFTA per il trattamento di pazienti affetti da fibrosi cistica di età pari o superiore a 12 anni che presentano almeno una mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica, o CFTR. La sua pipeline include la Pipeline per il deficit di alfa-1 antitripsina che è in fase di sperimentazione clinica di Fase 2; VX-864, un secondo correttore sperimentale di piccole molecole per il trattamento del deficit di AAT, attualmente in fase di sperimentazione clinica; e VX-147 che ha completato uno studio clinico di Fase 1 per il trattamento della glomerulosclerosi focale segmentale mediata da APOL1, o FSGS, e di altre gravi malattie renali. L'azienda vende i suoi prodotti principalmente a farmacie specializzate e distributori specializzati negli Stati Uniti, nonché a distributori specializzati e catene di vendita al dettaglio, nonché a ospedali e cliniche a livello internazionale. Vertex Pharmaceuticals Incorporated collabora con CRISPR Therapeutics AG; Arbor Biotecnologie, Inc.; Moderna, Inc.; Genomica plc; Merck KGaA; Darmstadt, Germania; X-Chem, Inc.; Janssen Pharmaceuticals, Inc.; Merck KGaA; Terapia Kymera; Ribometrix, Inc.; Modelli molecolari, Inc.; Scienze biologiche dei mammut; e Affinia Therapeutics, nonché un accordo di licenza e collaborazione di ricerca strategica con Obsidian Therapeutics, Inc. per la scoperta di nuove terapie che regolano l'editing genetico per il trattamento di malattie gravi. L'azienda è stata fondata nel 1989 e ha sede a Boston, Massachusetts.