Abeona Therapeutics

臨床段階のバイオ医薬品企業である Abeona Therapeutics Inc. は、生命を脅かす希少遺伝性疾患に対する遺伝子および細胞療法を開発しています。同社の主要プログラムには、劣性栄養障害性表皮水疱症に対する自己遺伝子修正細胞療法 EB-101、サンフィリッポ症候群 A 型に対するアデノ随伴ウイルスベースの遺伝子療法 ABO-102、サンフィリッポ症候群 B 型に対する AAV ベースの遺伝子療法 ABO-101 などがあります。同社はまた、CLN3 疾患の治療薬 ABO-201、嚢胞性線維症の治療薬 ABO-401、遺伝性眼疾患の治療薬 ABO-5OX も開発しています。さらに、AIM ベクター プラットフォーム プログラムを通じて AAV ベースの遺伝子療法も開発しています。同社は以前は PlasmaTech Biopharmaceuticals, Inc. として知られていましたが、2015 年 6 月に Abeona Therapeutics Inc. に社名を変更しました。Abeona Therapeutics Inc. は 1974 年に設立され、ニューヨーク州ニューヨークに本社を置いています。