Alnylam Pharmaceuticals

バイオ医薬品企業の Alnylam Pharmaceuticals, Inc. は、RNA 干渉 (RNAi) 治療薬の発見、開発、商品化に注力しています。同社の治験中の RNAi 治療薬のパイプラインは、遺伝性医薬品、心代謝疾患、肝臓感染症、中枢神経系 (CNS)/眼疾患に重点を置いています。市販製品には、成人の遺伝性トランスサイレチン介在性アミロイドーシスの多発神経障害の治療用の脂質複合体注射剤 ONPATTRO (patisiran)、成人の急性肝性ポルフィリン症 (AHP) の治療薬 GIVLAARI、および原発性高シュウ酸尿症 1 型 (PH1) の治療薬 OXLUMO (lumasiran) があります。さらに、同社は AHP の青年患者の治療薬 givosiran、進行性 PH1 および再発性腎結石の治療薬 lumasiran を開発しています。トランスサイレチンアミロイドーシス（ATTRアミロイドーシス）と心筋症の治療薬であるパチシラン、およびATTRアミロイドーシスの治療薬であるブトリシランを開発した。Alnylam Pharmaceuticals, Inc. は、眼と中枢神経系で発現する治療標的を標的としたさまざまな疾患に対するRNAi治療薬の発見、開発、商品化でRegeneron Pharmaceuticals, Inc. と、またRNAi治療薬の発見、開発、商品化でSanofi Genzyme と戦略的提携を結んでいる。また、Novartis AG、Vir Biotechnology, Inc.、Dicerna Pharmaceuticals, Inc.、Ionis Pharmaceuticals, Inc.、およびPeptiDream, Inc. とライセンス契約および提携契約を結んでいる。同社は2002年に設立され、マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置いている。