BioMarin Pharmaceutical

BioMarin Pharmaceutical Inc. は、重篤で生命を脅かす希少疾患や病状の患者に対する治療法の開発と商品化を行っています。同社の商品には、遺伝性疾患であるムコ多糖症 I 型を治療するための Aldurazyme、バッテン病の一種である後期乳児性神経性セロイドリポフスチン症 2 型を治療するための Brineura、および遺伝性代謝疾患であるフェニルケトン尿症 (PKU) の患者の治療に使用される 6R-BH4 の独自の合成経口剤 Kuvan などがあります。同社の商品には、ムコ多糖症 VI の患者のための N-アセチルガラクトサミン 4-スルファターゼの組み換え型である Naglazyme、PKU の成人患者のための PEG 化組み換えフェニルアラニンアンモニアリアーゼ酵素である Palynziq もあります。また、リソソーム蓄積症であるムコ多糖症IV型Aの治療を目的とした酵素補充療法であるVimizimも開発しています。さらに、重症血友病Aの患者の治療を目的とした第3相臨床試験中のアデノ随伴ウイルスベクターであるvaloctocogene roxaparvovec、ヒトの不均衡な低身長の一種である軟骨無形成症の治療を目的とした第3相臨床試験中のvosoritide、PKU患者の血中フェニルアラニン濃度を正常化するための第1/2相臨床試験中のAAV5媒介遺伝子療法であるBMN 307、遺伝性血管性浮腫の治療を目的としたBMN 331、慢性腎疾患の治療を目的としたBMN 255、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療を目的としたBMN 351も開発しています。同社は、Sarepta Therapeutics、Asubio Pharma Co., Ltd.、DiNAQOR AG と提携およびライセンス契約を結んでいます。同社は、米国、ヨーロッパ、ラテンアメリカ、および国際的に、専門薬局、病院、外国政府機関、ならびに販売業者および医薬品卸売業者にサービスを提供しています。同社は Allen Institute と提携しています。BioMarin Pharmaceutical Inc. は 1996 年に設立され、カリフォルニア州サンラファエルに本社を置いています。