CRISPR Therapeutics AG

遺伝子編集企業である CRISPR Therapeutics AG は、深刻な人間の病気に対する革新的な遺伝子ベースの医薬品の開発に注力しています。同社は、ゲノム DNA に正確に方向付けされた変更を可能にする遺伝子編集技術である Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR 関連タンパク質 9 (Cas9) を使用して製品を開発しています。同社は、ヘモグロビン症、腫瘍学、再生医療、希少疾患など、さまざまな疾患領域で治療プログラムのポートフォリオを持っています。同社の主力製品候補は CTX001 です。これは、輸血依存性ベータサラセミアまたは重症鎌状赤血球症の患者を治療するための ex vivo CRISPR 遺伝子編集療法で、患者の造血幹細胞を操作して、赤血球中に高レベルの胎児ヘモグロビンを生成します。また、分化クラスター19陽性悪性腫瘍を標的とするドナー由来遺伝子編集同種CAR-T療法であるCTX110、再発性または難治性多発性骨髄腫の治療のためのB細胞成熟抗原を標的とするCTX120を含む同種CAR-Tプログラム、固形腫瘍および血液悪性腫瘍の治療のためのCTX130も開発しています。糖尿病の再生医療プログラム、グリコーゲン貯蔵疾患Ia、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、ミオトニックジストロフィー1型、嚢胞性線維症を治療するための生体内およびその他の遺伝性疾患プログラムを開発しています。同社は、Bayer Healthcare LLC、Vertex Pharmaceuticals Incorporated、ViaCyte, Inc.、Nkarta, Inc.、およびCapsida Biotherapeuticsと戦略的パートナーシップを結んでいます。同社は以前はInception Genomics AGとして知られていましたが、2014年4月にCRISPR Therapeutics AGに社名を変更しました。CRISPR Therapeutics AGは2013年に設立され、スイスのツークに本社を置いています。