Amicus Therapeutics

バイオテクノロジー企業である Amicus Therapeutics, Inc. は、希少代謝疾患を患う人々のための医薬品の発見、開発、提供に注力しています。同社の市販製品および製品候補には、ファブリー病と確定診断され、in vitro アッセイ データに基づく適応可能なガラクトシダーゼ アルファ遺伝子変異を持つ成人の治療のための経口精密医薬品 Galafold、ファブリー病、ポンペ病、およびさまざまなタイプのバッテン病に対する遺伝子治療、ポンペ病に対する酵素補充療法、および CDKL5 欠損症の製品候補があります。同社はまた、ムコ多糖症 IIIB 型に対する遺伝子治療、およびムコ多糖症 IIIA 型の次世代プログラムなど、前臨床開発中の遺伝子治療も持っています。同社は、ネイションワイド小児病院、ペンシルベニア大学、およびグラクソ・スミスクラインと協力およびライセンス契約を結んでいます。 Amicus Therapeutics, Inc. は 2002 年に設立され、ペンシルベニア州フィラデルフィアに本社を置いています。