Fulcrum Therapeutics

臨床段階のバイオ医薬品企業である Fulcrum Therapeutics, Inc. は、米国で医療ニーズが満たされていない分野において、遺伝的に定義された疾患を持つ患者の生活を改善する製品の開発に注力しています。同社の製品候補は、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーの治療を目的とした第 2b 相臨床試験中の小分子であるロスマピモドです。顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーは、重大な身体障害や障害につながる、進行性で障害を引き起こす稀な筋萎縮性疾患です。また、鎌状赤血球症や β サラセミアの患者の胎児ヘモグロビンをアップレギュレーションするように設計された小分子である FTX-6058 です。同社はまた、筋肉、中枢神経系、血液疾患、心筋症、肺疾患の治療のための薬物ターゲットを発見しています。 Fulcrum Therapeutics, Inc. は、肺疾患領域における標的適応症に関連する特定の経路を調節するための生物学的標的を特定するために、Acceleron Pharma Inc. と研究および発見の協力契約を結んでいます。また、遺伝性心筋症の治療のための新しい標的療法を発見、開発、商品化するために、MyoKardia, Inc. と戦略的協力およびライセンス契約を結んでいます。Fulcrum Therapeutics, Inc. は 2015 年に設立され、マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置いています。