Ionis Pharmaceuticals

Ionis Pharmaceuticals, Inc. は、米国で RNA を標的とした治療薬の発見と開発を行っています。同社は、小児および成人の脊髄性筋萎縮症 (SMA) 治療薬 SPINRAZA、成人の遺伝性トランスサイレチン介在性アミロイドーシスの多発性神経障害の治療薬 TEGSEDI 注射剤、家族性カイロミクロン血症症候群および家族性部分的リポジストロフィーの治療薬 WAYLIVRA を提供しています。同社は、ハンチントン病の治療薬 Tominersen、筋萎縮性側索硬化症 (ALS) の治療薬 Tofersen、アルツハイマー病の治療薬 IONIS-MAPTRx、遺伝性 ALS の治療薬 IONIS-C9Rx、パーキンソン病の治療薬 ION859、多系統萎縮症およびパーキンソン病の治療薬 ION464、筋萎縮性側索硬化症の治療薬 ION541 など、神経疾患治療薬の開発にも携わっています。同社はまた、トランスサイレチンアミロイドーシス用のIONIS-TTR-LRx、先端巨大症用のIONIS-GHR-LRx、家族性カイロミクロン血症症候群およびTG駆動性疾患用のIONIS-APOCIII-LRx、治療抵抗性高血圧用のIONIS-APOCIII-LRx、Lp(a)心血管疾患リスク低減用のPelacarsen、sHTG/CVDRR用のVupanorsen、凝固障害用のIONIS-FXI-LRx、心血管疾患用のION449、糖尿病患者用のIONIS-GCGRRxなど、心血管代謝疾患用の製品も開発している。さらに、嚢胞性線維症および慢性閉塞性肺疾患用のIONIS-ENAC-2.5Rxを開発している。遺伝性血管性浮腫に対するIONIS-PKK-LRx、がんに対するDanvatirsen、ベータサラセミアおよび鉄中毒に対するIONIS-TMPRSS6-LRx、B型肝炎ウイルスに対するIONIS-HBVRx、前立腺がんに対するIONIS-AR-2.5Rx、加齢性黄斑変性およびIgA腎症に対するIONIS-FB-LRx、網膜色素変性症に対するION357。同社は、アストラゼネカ、グラクソ・スミスクライン、ヤンセン・バイオテック、バイエルAG、ノバルティスAG、ファイザー、バイオジェン、フラミンゴ・セラピューティクス、ロシュと提携契約を結んでいる。Ionis Pharmaceuticals, Inc.は1989年に設立され、カリフォルニア州カールスバッドに拠点を置いている。