Intellia Therapeutics

ゲノム編集会社である Intellia Therapeutics, Inc. は、治療薬の開発に注力しています。同社は Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR related 9 (CRISPR/Cas9) システムと呼ばれる生物学的ツールを活用しています。同社の in vivo プログラムには、トランスサイレチンアミロイドーシスの治療薬として第 1 相臨床試験中の NTLA-2001、遺伝性血管性浮腫の治療薬 NTLA-2002 のほか、血友病 A および血友病 B、高シュウ酸尿症 1 型、およびアルファ 1 アンチトリプシン欠乏症を含むその他の肝臓に焦点を当てたプログラムがあります。同社の ex vivo パイプラインには、急性骨髄性白血病の治療薬 NTLA-5001、およびさまざまな腫瘍性疾患や自己免疫疾患を治療するための遺伝子組み換え細胞療法の開発に焦点を当てた独自のプログラムがあります。 Intellia Therapeutics, Inc. は、鎌状赤血球症の治療のための造血幹細胞のエンジニアリングに関して Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc. とライセンス契約および協力契約を結んでいます。また、血友病 A および血友病 B の治療のための潜在的製品の共同開発に関して Regeneron Pharmaceuticals, Inc. と、Ospedale San Raffaele と、眼疾患の治療に CRISPR/Cas9 技術を利用した新しいゲノム医薬品の開発に関して SparingVision SAS と戦略的協力関係を結んでいます。同社は以前は AZRN, Inc. として知られていましたが、2014 年 7 月に Intellia Therapeutics, Inc. に社名を変更しました。Intellia Therapeutics, Inc. は 2014 年に設立され、マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置いています。