ProQR Therapeutics

バイオ医薬品企業である ProQR Therapeutics NV は、遺伝性疾患の治療のための RNA ベースの治療薬の発見と開発に取り組んでいます。同社は主に、レーバー先天性黒内障 10 症の治療薬としてフェーズ II/III のイルミネーション試験中のセポファルセン、アッシャー症候群タイプ 2 および非症候性網膜色素変性症の治療薬としてフェーズ I/II のステラ試験中の QR-421a、常染色体優性網膜色素変性症の治療薬としてフェーズ I/II のオーロラ試験中の QR-1123、およびフックス角膜内皮ジストロフィーの治療薬として初の臨床試験中の QR-504a を開発しています。同社は、肝臓および神経系の遺伝性疾患に対する潜在的な新薬の発見、開発、および商品化に関して、ラドバウド大学医療センター、Inserm Transfert SA、Ionis Pharmaceuticals, Inc.、ライデン大学医療センター、および ProQR Therapeutics VIII BV とライセンス契約を結んでいます。ProQR Therapeutics NV は 2012 年に設立され、オランダのライデンに本社を置いています。