PTC Therapeutics

PTC Therapeutics, Inc. はバイオ医薬品企業であり、希少疾患の患者に対する医薬品の発見、開発、および商品化に注力しています。同社のポートフォリオ パイプラインには、臨床、前臨床、研究、発見段階など、さまざまな開発段階にある市販製品および製品候補が含まれており、希少疾患や腫瘍学を含む複数の治療領域の治療法の開発に注力しています。同社は、欧州経済領域および米国でデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬 Translarna および Emflaza を提供しています。また、ラテン アメリカおよびカリブ海地域では希少疾患の治療薬 Tegsedi および Waylivra を商品化しています。さらに、ブラジルでは成人および生後 2 か月以上の小児の SMA 治療薬 Evrysdi を販売しています。同社のスプライシング プラットフォームには、ハンチントン病の治療薬として開発中の PTC518 が含まれています。 PTC Therapeutics, Inc. は、F. Hoffman-La Roche Ltd および Hoffman-La Roche Inc.、脊髄性筋萎縮症財団と提携して再生医療における新薬発見および開発研究を推進しています。また、マサチューセッツ総合病院と premRNA に起因する希少遺伝性疾患の治療に関する共同研究を行っています。さらに、Akcea Therapeutics, Inc. と提携してラテンアメリカおよびカリブ海地域の希少疾患の治療薬 Tegsedi および Waylivra を商品化しています。PTC Therapeutics, Inc. は 1998 年に設立され、ニュージャージー州サウス プレインフィールドに本社を置いています。