uniQure

遺伝子治療会社である uniQure NV は、遺伝性疾患やその他の深刻な疾患に苦しむ患者の治療法の開発に取り組んでいます。同社の主力プログラムは、血友病 B の治療を目的としたフェーズ III HOPE-B ピボタル試験中の Etranacogene dezaparvovec (AMT-061) です。同社はまた、ハンチントン病の治療を目的としたフェーズ I/II 臨床試験中の遺伝子治療薬 AMT-130、血友病 B の治療を目的としたフェーズ I/II 臨床試験中の AMT-060、血友病 A の治療を目的とした AMT-180、ファブリー病の治療を目的とした IV 投与アデノ随伴ウイルス (AAV) 5 ベースの遺伝子治療薬 AMT-190 の開発にも取り組んでいます。 AMT-150 は、脊髄小脳失調症 3 型を治療するための、1 回限りの脊髄内投与による AAV 遺伝子治療薬です。同社は、Bristol Myers-Squibb Company、Gen-X、Synpromics Limited と提携およびライセンス契約を結んでいます。uniQure NV は 1998 年に設立され、オランダのアムステルダムに本社を置いています。