Ultragenyx Pharmaceutical

バイオ医薬品企業である Ultragenyx Pharmaceutical Inc. は、米国における希少および超希少遺伝性疾患の治療のための新製品の発見、買収、開発、および商品化に重点を置いています。同社の生物学的製剤には、X 染色体連鎖性低リン血症および腫瘍誘発性骨軟化症の治療のための線維芽細胞増殖因子 23 を標的とする抗体 Crysvita (burosumab)、ムコ多糖症 VII の小児および成人の治療のための酵素補充療法 Mepsevii、長鎖脂肪酸酸化障害の治療のための Dojolvi などがあります。同社はまた、グリコーゲン貯蔵病 Ia 型の患者の治療を目的としたアデノ随伴ウイルス 8 (AAV8) 遺伝子治療の臨床候補である DTX401、オルニチントランスカルバミラーゼの患者の治療を目的とした AAV8 遺伝子治療製品候補である DTX301 も開発しています。骨形成不全症の治療のためのヒトモノクローナル抗体UX143、アンジェルマン症候群の治療のためのアンチセンスオリゴヌクレオチドGTX-102、ウィルソン病の治療のためのUX701、およびグリコーゲン貯蔵病III型の治療のためのUX053。Ultragenyx Pharmaceutical Inc.は、協和キリン株式会社、セントルイス大学、ベイラー研究所、REGENXBIO Inc.、バイエル、GeneTx、Mereo、ペンシルベニア大学、Arcturus Therapeutics Holdings Inc.、Solid Biosciences Inc.、および第一三共株式会社と協力およびライセンス契約を結んでいます。Ultragenyx Pharmaceutical Inc.は2010年に設立され、カリフォルニア州ノバトに本社を置いています。