Rocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals, Inc. は、子会社とともに、希少で深刻な小児疾患の遺伝子治療の開発に重点を置くマルチプラットフォーム バイオテクノロジー企業として事業を展開しています。同社は、ファンコニ貧血 (骨髄の遺伝的欠陥により、血液細胞の生成が減少するか、欠陥のある血液細胞の生成が促進される)、白血球接着不全症 I (免疫系の機能不全を引き起こす遺伝性疾患)、ピルビン酸キナーゼ欠損症 (慢性非球状溶血性貧血を引き起こす希少な赤血球常染色体劣性疾患)、および小児悪性大理石骨病 (骨吸収障害に起因する骨密度および骨量の増加を特徴とする遺伝性疾患) を対象に、臨床段階の体外レンチウイルス ベクター プログラムを 4 つ保有しています。同社はまた、心不全による早期死亡につながる多臓器リソソーム関連疾患であるダノン病を対象に、臨床段階の体内アデノ随伴ウイルス プログラムも保有しています。同社は、フレッド・ハッチンソンがん研究センター、エネルギー・環境・技術研究センター (CIEMAT)、バイオメディカル研究センター (En Red)、ヒメネス・ディアス衛生研究所 (CIEMAT および UCL Business PLC)、カリフォルニア大学理事会、REGENXBIO Inc. とライセンス契約を結んでいます。また、ルンド大学と研究協力契約を、スタンフォード大学医学部と戦略的協力契約を結んでいます。Rocket Pharmaceuticals, Inc. の本社はニュージャージー州クランベリーにあります。