REGENXBIO

臨床段階のバイオテクノロジー企業である REGENXBIO Inc. は、遺伝子欠陥に対処するために細胞に遺伝子を送達したり、疾患に影響を与えることを目的とした治療用タンパク質または抗体を体内の細胞が生成できるようにするための遺伝子治療製品候補を提供しています。同社の遺伝子治療製品候補は、独自のアデノ随伴ウイルス遺伝子送達プラットフォームである NAV テクノロジー プラットフォームに基づいています。同社の主力製品候補は RGX-314 で、滲出型加齢黄斑変性症の治療薬として第 I/IIa 相臨床試験中です。また、ムコ多糖症 II 型の治療薬として第 I/II 相臨床試験中の RGX-121、ムコ多糖症 I 型の治療薬として第 I 相臨床試験中の RGX-111、乳児後期神経性セロイドリポフスチン症 II 型疾患の治療薬として RGX-181 も開発中です。また、家族性高コレステロール血症ホモ接合体の治療薬として第 I/II 相臨床試験中の RGX-501 もあります。REGENXBIO Inc. は、NAV テクノロジー プラットフォームを他のバイオテクノロジー企業や製薬企業にライセンス供与しており、神経変性疾患の治療薬としてベクター化抗体を開発するため、Neurimmune AG と提携およびライセンス契約を結んでいます。同社は以前は ReGenX Biosciences, LLC として知られていましたが、2014 年 9 月に REGENXBIO Inc. に社名を変更しました。REGENXBIO Inc. は 2008 年に設立され、メリーランド州ロックビルに本社を置いています。