Sangamo Therapeutics

臨床段階のバイオテクノロジー企業である Sangamo Therapeutics, Inc. は、遺伝子治療、細胞治療、ゲノム編集、ゲノム調節のプラットフォーム技術を使用して、科学を患者の生活を変えるゲノム医薬品に変換することに注力しています。同社は、特定の遺伝子の追加またはノックアウト、あるいはゲノム編集によって DNA 配列を変更するために使用されるタンパク質であるジンクフィンガーヌクレアーゼを作成するための技術プラットフォームであるジンクフィンガータンパク質 (ZFP)、および遺伝子発現の増加または減少に使用される ZFP 転写因子タンパク質を提供しています。同社は、血友病 A の治療のための第 III 相 AFFINE 臨床試験中の SB-525、ファブリー病の治療のための第 I/II 相 STAAR 臨床試験中の遺伝子治療 ST-920、鎌状赤血球症の治療のための第 I/II 相 PRECIZN-1 臨床試験中の細胞治療 BIVV003 を開発しています。 ST-400 は細胞療法で、輸血依存性ベータサラセミアの治療薬としてタレス社が第 I/II 相臨床試験を行っています。また、HLA-A2 不一致腎移植拒絶反応の治療薬であるキメラ抗原受容体 TX200、がん治療用の抗 CD19 CAR-T 細胞療法である KITE-037 も開発しています。フェニルケトン尿症の遺伝子療法である ST-101 も開発しています。Biogen MA, Inc.、Kite Pharma, Inc.、Pfizer Inc.、Sanofi Genzyme、Shire International GmbH、Dow AgroSciences LLC、Sigma-Aldrich Corporation、Genentech, Inc.、Open Monoclonal Technology, Inc.、F. Hoffmann-La Roche Ltd および Hoffmann-La Roche Inc.、California Institute for Regenerative Medicine と共同および戦略的パートナーシップを結んでいます。同社は以前はSangamo BioSciences, Inc.として知られていましたが、2017年1月にSangamo Therapeutics, Inc.に社名を変更しました。Sangamo Therapeutics, Inc.は1995年に設立され、カリフォルニア州ブリスベンに本社を置いています。