Solid Biosciences

ライフサイエンス企業であるソリッド バイオサイエンス社は、米国でデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の治療法の開発に取り組んでいます。同社の主力製品候補は遺伝子導入候補の SGT-001 で、患者の筋肉で機能的なジストロフィン タンパク質の発現を促進するための第 I/II 相臨床試験が行われています。同社のポートフォリオには、LTBP4 タンパク質を標的にして安定化させることで線維症と炎症を軽減することを目的としたモノクローナル抗体を特定して開発する補完的な疾患修飾プログラムである Anti-LTBP4 も含まれています。さらに、同社はバイオマーカーとセンサーの開発、および機能的および治療的利点の提供に重点を置いたウェアラブル補助装置の開発を含むソリッド スーツ プログラムにも取り組んでいます。ソリッド バイオサイエンス社は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの新しい遺伝子治療法の開発と商品化のために、Ultragenyx 社と戦略的提携を結んでいます。ソリッド バイオサイエンス社は 2013 年に設立され、マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置いています。