Sarepta Therapeutics

商業段階のバイオ医薬品企業である Sarepta Therapeutics, Inc. は、希少疾患の治療を目的とした RNA 標的治療薬、遺伝子治療、およびその他の遺伝子治療様式の発見と開発に注力しています。同社は、エクソン 51 スキッピングの影響を受ける DMD 遺伝子の変異が確認された患者のデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の治療薬として EXONDYS 51 注射剤、およびエクソン 53 スキッピングの影響を受ける DMD 遺伝子の変異が確認された患者の DMD の治療薬として VYONDYS 53 を提供しています。また、ホスホロジアミデート モルホリノ オリゴマー (PMO) 化学とエクソン スキッピング技術を使用してジストロフィン遺伝子のエクソン 45 をスキップする製品候補である AMONDYS 45、ジストロフィン pre-mRNA のエクソン 51 に結合するペプチド結合 PMO である SRP-5051 も開発しています。 SRP-9001（DMDマイクロジストロフィン遺伝子治療プログラム）、およびSRP-9003（肢帯型筋ジストロフィー遺伝子治療プログラム）などの遺伝子治療プログラムを開発しています。同社は、F. Hoffman-La Roche Ltd、Nationwide Children's Hospital、Lysogene、Duke University、Genethon、StrideBioと協力契約を結んでいます。また、Codiak BioSciences, Inc.との研究およびオプション契約も締結しており、神経筋疾患の遺伝子治療、遺伝子編集、RNA技術を実現する人工エクソソーム治療薬の設計と開発を行っています。また、Genevant Sciencesと脂質ナノ粒子ベースの遺伝子編集治療薬の研究協力も行っています。Sarepta Therapeutics, Inc.は1980年に設立され、マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置いています。