Stoke Therapeutics

初期段階のバイオ医薬品企業である Stoke Therapeutics, Inc. は、米国で重度の遺伝性疾患の根本原因を治療するための新しいアンチセンスオリゴヌクレオチド (ASO) 医薬品を開発しています。同社は、独自のリボ核酸治療プラットフォームである Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output (TANGO) を利用して、患者の個々の遺伝子によるタンパク質発現をアップレギュレーションする ASO を設計しています。同社の主力製品候補は、重度で進行性の遺伝性てんかんであるドラベ症候群の治療に使用される STK-001 です。同社は以前は ASOthera Pharmaceuticals, Inc. として知られていましたが、2016 年 5 月に Stoke Therapeutics, Inc. に社名を変更しました。Stoke Therapeutics, Inc. は 2014 年に設立され、マサチューセッツ州ベッドフォードに本社を置いています。