Vertex Pharmaceuticals

Vertex Pharmaceuticals Incorporated は、嚢胞性線維症の治療薬の開発と商品化に取り組んでいます。同社は、嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子遺伝子に特定の変異を持つ嚢胞性線維症患者の治療薬として SYMDEKO/SYMKEVI、ORKAMBI、KALYDECO を、嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子 (CFTR) 遺伝子に少なくとも 1 つの F508del 変異を持つ 12 歳以上の CF 患者の治療薬として TRIKAFTA を販売しています。同社のパイプラインには、第 2 相臨床試験中の Alpha-1 アンチトリプシン欠乏症のパイプライン、第 1 相臨床試験中の AAT 欠乏症の治療薬として 2 番目の治験小分子補正薬 VX-864 があります。また、APOL1 媒介巣性分節性糸球体硬化症 (FSGS) およびその他の重篤な腎臓疾患の治療薬として第 1 相臨床試験を完了した VX-147 も開発しています。同社は、主に米国の専門薬局および専門販売業者に製品を販売していますが、国際的には専門販売業者や小売チェーン、病院や診療所にも販売しています。Vertex Pharmaceuticals Incorporated は、CRISPR Therapeutics AG、Arbor Biotechnologies, Inc.、Moderna, Inc.、Genomics plc、Merck KGaA (ドイツ、ダルムシュタット)、X-Chem, Inc.、Janssen Pharmaceuticals, Inc.、Merck KGaA、Kymera Therapeutics、Ribometrix, Inc.、Molecular Templates, Inc.、Mammoth Biosciences、および Affinia Therapeutics との提携、また Obsidian Therapeutics, Inc. との戦略的研究協力およびライセンス契約により、重篤な疾患の治療における遺伝子編集を制御する新しい治療法の発見を目指しています。同社は 1989 年に設立され、マサチューセッツ州ボストンに本社を置いています。