Alnylam Pharmaceuticals

바이오의약품 회사인 Alnylam Pharmaceuticals, Inc.는 RNA 간섭(RNAi) 치료제의 발견, 개발 및 상용화에 중점을 두고 있습니다. 회사의 연구용 RNAi 치료제 파이프라인은 유전 의약품, 심장 대사 질환, 간 전염병, 중추신경계(CNS)/안구 질환에 중점을 두고 있습니다. 판매 제품으로는 성인의 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증의 다발신경병증 치료를 위한 지질 복합 주사제 ONPATTRO(파티시란); 급성 간성 포르피린증(AHP) 성인 치료를 위한 GIVLAARI; 원발성 고옥살산뇨증 1형(PH1) 치료를 위한 OXLUMO(루마시란). 또한 회사는 청소년 AHP 환자 치료를 위한 기보시란을 개발하고 있습니다. 진행성 PH1 및 재발성 신장 결석 치료를 위한 루마시란(lumasiran); 심근병증을 동반한 트랜스티레틴 아밀로이드증 또는 ATTR 아밀로이드증 치료를 위한 파티시란; ATTR 아밀로이드증 치료를 위한 vutrisiran. Alnylam Pharmaceuticals, Inc.는 Regeneron Pharmaceuticals, Inc.와 전략적 협력을 통해 눈과 CNS에서 발현되는 치료 표적을 해결함으로써 다양한 질병에 대한 RNAi 치료제를 발견, 개발 및 상용화합니다. Sanofi Genzyme과 RNAi 치료제를 발견, 개발 및 상용화하기 위해 노력하고 있습니다. 또한 Novartis AG와 라이센스 및 협력 계약을 맺었습니다. Vir Biotechnology, Inc.; Dicerna Pharmaceuticals, Inc.; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; 및 PeptiDream, Inc. 이 회사는 2002년에 설립되었으며 매사추세츠 주 케임브리지에 본사를 두고 있습니다.