BridgeBio Pharma, Inc.๋ ์ ์ ์งํ์ ๋ํ ๋ค์ํ ์์ฝํ์ ๋ฐ๊ฒฌ, ๊ฐ๋ฐ ๋ฐ ์ ๊ณต์ ์ฐธ์ฌํ๊ณ ์์ต๋๋ค. ์ด ํ์ฌ๋ ์ด๊ธฐ ๋ฐ๊ฒฌ๋ถํฐ ํ๊ธฐ ๋จ๊ณ ๊ฐ๋ฐ๊น์ง ์ ํ ํ๋ณด๋ฅผ ํฌํจํ๋ 30๊ฐ ๊ฐ๋ฐ ํ๋ก๊ทธ๋จ์ ํ์ดํ๋ผ์ธ์ ๋ณด์ ํ๊ณ ์์ต๋๋ค. ๊ฐ๋ฐ ํ๋ก๊ทธ๋จ์ ์๋ ์ ํ์๋ ํธ๋์คํฐ๋ ํด(TTR)์ ์๋ถ์ ์์ ์ ์ธ BBP-265๊ฐ ํฌํจ๋๋ฉฐ, ์ด๋ TTR ์๋ฐ๋ก์ด๋์ฆ-์ฌ์ฅ๋ณ์ฆ(ATTR-CM) ์น๋ฃ๋ฅผ ์ํด ์งํ ์ค์ธ 3์ ์์ ์ํ์ ์์ต๋๋ค. ์์ ํ์์ ์ฐ๊ณจ๋ฌดํ์ฑ์ฆ ์น๋ฃ๋ฅผ ์ํด ํ์ฌ ์งํ ์ค์ธ 2์ ์์ ์ํ์ธ ์๋ถ์ ์ ํ์ FGFR1-3 ์ต์ ์ ์ธ BBP-831; 21-์์ฐํํจ์ ๊ฒฐํ ๋๋ 21OHD์ ์ํด ์ ๋ฐ๋๋ ์ ์ฒ์ฑ ๋ถ์ ๊ณผํ์ฑ์ฆ(CAH) ์น๋ฃ๋ฅผ ์ํ AAV5 ์ ์ ์ ์ ๋ฌ ์์ฑ๋ฌผ ํ๋ณด; ์นผ์ ๊ฐ์ง ์์ฉ์ฒด์ ์๋ถ์ ๊ธธํญ์ ์ธ Encaleret, ์์ผ์์ฒด ์ฐ์ฑ ์ ์นผ์ํ์ฆ 1ํ(ADH1)์ ๋ํ ์งํ ์ค์ธ 2์ ๊ฐ๋
์ฆ๋ช
์์ ์ํ์ธ CaSR. ์ด ํ์ฌ๋ ๋ํ ๋ฉ๋ธ๋ฆฌ์, ์ ์ ์ ํผ๋ถ๊ณผ, ์ข
์ํ ๋ฐ ์ ์ ์ ์น๋ฃ ์งํ์ ์ํ ์ ํ ๊ฐ๋ฐ์๋ ์ฐธ์ฌํ๊ณ ์์ต๋๋ค. BridgeBio Pharma, Inc.๋ Leland Stanford Junior University์ ๋ผ์ด์ ์ค ๋ฐ ํ๋ ฅ ๊ณ์ฝ์ ์ฒด๊ฒฐํ์ต๋๋ค. ์บ๋ฆฌํฌ๋์ ๋ํ์ ๋ฆฌ์ ํธ; Leidos Biomedical Research, Inc.; ์บ๋ฆฌํฌ๋์ ๋ํ๊ต ์๋์์ด๊ณ ; ์กด์ค ํํจ์ค ๋ํ๊ต ๋ฐ ํ๋ก๋ฆฌ๋ค ๋ํ๊ต; ์ฝ๋ก๋ผ๋ ๋ํ๊ต ์์์ธ ๋ฉ๋์ปฌ ์บ ํผ์ค; Salk ์๋ฌผํ ์ฐ๊ตฌ ์ฐ๊ตฌ์; ๋ฏธ๋ก ์น๋ฃ์ ; UC ์ํ๋์์ค์ฝ; ์บ๋๋ค ๊ธ๋ฆฌ์ฝ๋ฏน์ค ๋คํธ์ํฌ(GlycoNet); ์บ๋ฆฌํฌ๋์ ๋ํ๊ต; ์ปฌ๋ผ๋น์๋ํ๊ต; ์๋ด์ฐ; Helsinn Group, Bristol Myers Squibb๊ณผ์ ์์ ํ๋ ฅ์ ํตํด BBP-398์ ์กฐํฉ์ ํ๊ฐํ์ต๋๋ค. ๋ํ ์ ์ฌ์ ์ธ ์ข
์ํ ์ ์ฉ์ ํตํด ํฌ๊ท ์งํ์ ํ์ ์ผ๋ก ์ผ๊ธฐ ์ํด Unnatural Products Inc.์ ์ฐ๊ตฌ ํ๋ ฅ ๋ฐ ์ต์
๊ณ์ฝ์ ๋งบ์์ต๋๋ค. ์ด ํ์ฌ๋ 2015๋
์ ์ค๋ฆฝ๋์์ผ๋ฉฐ ์บ๋ฆฌํฌ๋์์ฃผ ํ๋ก์ํ ์ ๋ณธ์ฌ๋ฅผ ๋๊ณ ์์ต๋๋ค.