CRISPR Therapeutics AG

유전자 편집 회사인 CRISPR Therapeutics AG는 심각한 인간 질병을 위한 혁신적인 유전자 기반 의약품 개발에 중점을 두고 있습니다. 이 회사는 게놈 DNA에 대한 정확한 지시 변경을 가능하게 하는 유전자 편집 기술인 CRISPR(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)/CRISPR 관련 단백질 9(Cas9)를 사용하여 제품을 개발합니다. 헤모글로빈병증, 종양학, 재생의학, 희귀질환 등 다양한 질병 분야의 치료 프로그램 포트폴리오를 보유하고 있습니다. 회사의 주요 제품 후보는 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 또는 심각한 겸상 적혈구 질환을 앓고 있는 환자를 치료하기 위한 체외 CRISPR 유전자 편집 치료법인 CTX001입니다. 이 치료법은 환자의 조혈 줄기 세포가 적혈구에서 높은 수준의 태아 헤모글로빈을 생성하도록 조작됩니다. 세포. 또한 분화 19 양성 악성 종양의 클러스터를 표적으로 하는 기증자 유래 유전자 편집 동종 CAR-T 치료법인 CTX110을 개발합니다. 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 치료를 위한 B 세포 성숙 항원을 표적으로 하는 CTX120을 포함하는 동종이형 CAR-T 프로그램; 고형 종양 및 혈액학적 악성 종양 치료를 위한 CTX130. 당뇨병에 대한 재생의학 프로그램을 개발합니다. 및 글리코겐 축적 질환 Ia, 뒤시엔 근이영양증, 제1형 근긴장성 이영양증 및 낭포성 섬유증을 치료하기 위한 생체 내 및 기타 유전 질환 프로그램. 이 회사는 Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. 및 Capsida Biotherapeutics와 전략적 파트너십을 맺고 있습니다. 이 회사는 이전에 Inception Genomics AG로 알려졌으며 2014년 4월에 CRISPR Therapeutics AG로 이름을 변경했습니다. CRISPR Therapeutics AG는 2013년에 법인화되었으며 스위스 추크에 본사를 두고 있습니다.