์๋ช
๊ณตํ ํ์ฌ์ธ Amicus Therapeutics, Inc.๋ ํฌ๊ท ๋์ฌ ์งํ์ ์๊ณ ์๋ ์ฌ๋๋ค์ ์ํ ์์ฝํ์ ๋ฐ๊ฒฌ, ๊ฐ๋ฐ ๋ฐ ์ ๊ณตํ๋ ๋ฐ ์ค์ ์ ๋๊ณ ์์ต๋๋ค. ์์ฉ ์ ํ ๋ฐ ์ ํ ํ๋ณด๋ก๋ ์ฒด์ธ ๋ถ์ ๋ฐ์ดํฐ๋ฅผ ๊ธฐ๋ฐ์ผ๋ก ํ ์์์ฑ ๊ฐ๋ฝํ ์๋ค์ ์ํ ์ ์ ์ ๋ณ์ด์ฒด์ ํ๋ธ๋ฆฌ๋ณ ์ง๋จ์ด ํ์ธ๋ ์ฑ์ธ์ ์น๋ฃ๋ฅผ ์ํ ๊ฒฝ๊ตฌ ์ ๋ฐ ์์ฝํ์ธ Galafold; ํ๋ธ๋ฆฌ๋ณ ๋ฐ ํผํ๋ณ๋ฟ๋ง ์๋๋ผ ๋ค์ํ ์ ํ์ ๋ฐํ
๋ณ์ ๋ํ ์ ์ ์ ์น๋ฃ๋ฒ; ํผํ๋ณ์ ๋ํ ํจ์ ๋์ฒด ์๋ฒ; ๋ฐ CDKL5 ๊ฒฐํ ์ฅ์ ์ ํ ํ๋ณด. ์ด ํ์ฌ๋ ๋ํ ์ ์ก๋ค๋น์ฆ ์ ํ IIIB์ ๋ํ ์ ์ ์ ์น๋ฃ๋ฒ๊ณผ ์ ์ก๋ค๋น์ฆ ์ ํ IIIA์ ๋ํ ์ฐจ์ธ๋ ํ๋ก๊ทธ๋จ์ ํฌํจํ์ฌ ํ์ฑ ์ ์์ ๊ฐ๋ฐ์ ์๋ ์ถ๊ฐ ์ ์ ์ ์น๋ฃ๋ฒ์ ๋ณด์ ํ๊ณ ์์ต๋๋ค. ํ์ฌ๋ Nationwide Children's Hospital๊ณผ ํ๋ ฅ ๋ฐ ๋ผ์ด์ผ์ค ๊ณ์ฝ์ ๋งบ์์ต๋๋ค. ํ์ค๋ฒ ๋์ ๋ํ๊ต; ๊ธ๋ฝ์์ค๋ฏธ์คํด๋ผ์ธ. Amicus Therapeutics, Inc.๋ 2002๋
์ ์ค๋ฆฝ๋์์ผ๋ฉฐ ํ์ค๋ฒ ๋์์ฃผ ํ๋ผ๋ธํผ์์ ๋ณธ์ฌ๋ฅผ ๋๊ณ ์์ต๋๋ค.