Ionis Pharmaceuticals

Ionis Pharmaceuticals, Inc.는 미국에서 RNA 표적 치료제를 발견하고 개발합니다. 이 회사는 소아 및 성인 환자의 척수성 근위축증(SMA)에 SPINRAZA를 제공합니다. 성인의 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증의 다발신경병증 치료용 주사제인 TEGSEDI; 및 가족성 유미미립증 증후군 및 가족성 부분 지방이영양증 치료제 WAYLIVRA. 헌팅턴병을 위한 Tominersen을 포함한 신경학 제품 개발에 참여하고 있습니다. 근위축성 측삭 경화증(ALS)을 위한 토페르센(Tofersen); 알츠하이머병을 위한 IONIS-MAPTRx; ALS의 유전적 형태에 대한 IONIS-C9Rx; 파킨슨병의 경우 ION859; 다계통 위축 및 파킨슨병에 대한 ION464; 근위축성 측삭 경화증에 대한 ION541; 중심핵근병증의 경우 IONIS-DNM2-2.5Rx. 회사는 또한 트랜스티레틴 아밀로이드증을 위한 IONIS-TTR-LRx, 말단비대증을 위한 IONIS-GHR-LRx와 같은 심장대사 질환을 위한 제품을 개발하고 있습니다. 가족성 킬로미크론혈증 증후군 및 TG 유발 질병을 위한 IONIS-APOCIII-LRx; 치료 저항성 고혈압을 위한 IONIS-APOCIII-LRx; Lp(a) 심혈관 질환 위험 감소를 위한 Pelacarsen; sHTG/CVDRR을 위한 Vupanorsen; 응고 장애를 위한 IONIS-FXI-LRx; 심혈관 질환용 ION449; 당뇨병 환자를 위한 IONIS-GCGRRx. 또한 낭성섬유증 및 만성폐쇄성폐질환 치료제 IONIS-ENAC-2.5Rx를 개발하고 있다. 유전성 혈관부종에 대한 IONIS-PKK-LRx; 암에 대한 Danvatirsen; 베타 지중해빈혈 및 철 독성에 대한 IONIS-TMPRSS6-LRx; B형 간염 바이러스에 대한 IONIS-HBVRx; 전립선암의 경우 IONIS-AR-2.5Rx; 노인성 황반변성 및 IgA 신장병증을 위한 IONIS-FB-LRx; 색소성망막염의 경우 ION357. AstraZeneca와 협력 계약을 맺었습니다. 글락소스미스클라인 plc; Janssen Biotech, Inc.; 바이엘 AG; 노바티스 AG; 화이자, Inc.; 바이오젠(주); Flamingo Therapeutics, Inc.; 그리고 로슈. Ionis Pharmaceuticals, Inc.는 1989년에 설립되었으며 캘리포니아 칼스배드에 본사를 두고 있습니다.