Intellia Therapeutics

게놈 편집 회사인 Intellia Therapeutics, Inc.는 치료제 개발에 중점을 두고 있습니다. 이는 Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR 관련 9(CRISPR/Cas9) 시스템으로 알려진 생물학적 도구를 활용합니다. 회사의 생체 내 프로그램에는 트랜스티레틴 아밀로이드증 치료를 위한 1상 임상 시험 중인 NTLA-2001; 유전성 혈관부종 치료를 위한 NTLA-2002뿐만 아니라 혈우병 A 및 혈우병 B, 고옥살산뇨증 1형 및 알파-1 항트립신 결핍증으로 구성된 기타 간에 초점을 맞춘 프로그램도 있습니다. 생체 외 파이프라인에는 급성 골수성 백혈병 치료를 위한 NTLA-5001; 다양한 종양 및 자가면역 질환을 치료하기 위한 공학적 세포 치료법 개발에 초점을 맞춘 독점 프로그램. Intellia Therapeutics, Inc.는 겸상 적혈구 질환 치료를 위해 조혈 줄기 세포를 조작하기 위해 Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc.와 라이센스 및 협력 계약을 맺었습니다. Regeneron Pharmaceuticals, Inc.는 혈우병 A 및 혈우병 B 치료를 위한 잠재적인 제품을 공동 개발합니다. 오스페달레 산 라파엘레; 안구 질환 치료를 위해 CRISPR/Cas9 기술을 활용하는 새로운 게놈 의약품을 개발하기 위해 SparingVision SAS와의 전략적 협력이 이루어졌습니다. 이 회사는 이전에 AZRN, Inc.로 알려져 있었으며 2014년 7월에 Intellia Therapeutics, Inc.로 이름을 변경했습니다. Intellia Therapeutics, Inc.는 2014년에 법인화되었으며 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 두고 있습니다.