๋ฐ์ด์ค์ ์ฝ ํ์ฌ์ธ ProQR Therapeutics NV๋ ์ ์ ์งํ ์น๋ฃ๋ฅผ ์ํ RNA ๊ธฐ๋ฐ ์น๋ฃ๋ฒ์ ๋ฐ๊ฒฌ ๋ฐ ๊ฐ๋ฐ์ ์ฐธ์ฌํ๊ณ ์์ต๋๋ค. ๋ ๋ฒ์จ ์ ์ฒ์ฑ ํ์์์ฆ 10 ์งํ ์น๋ฃ๋ฅผ ์ํ ์์ 2/3์ ์กฐ์ฌ ์ค์ธ ์ธํฌํ์ผ์ ์ฃผ๋ก ๊ฐ๋ฐํ๊ณ ์์ต๋๋ค. ์ด์
์ฆํ๊ตฐ 2ํ ๋ฐ ๋น์ฆํ๊ตฐ ์์์ฑ ๋ง๋ง์ผ์ ๋ํ I/II์ ์์ ์ํ ์ค์ธ QR-421a; ์์ผ์์ฒด ์ฐ์ฑ ์์์ฑ ๋ง๋ง์ผ ์น๋ฃ๋ฅผ ์ํ 1์/2์ ์ค๋ก๋ผ ์ํ ์ค์ธ QR-1123; ๋ฐ ํน์ค ๋ดํผ ๊ฐ๋ง ์ด์์์ฆ ์น๋ฃ๋ฅผ ์ํ ์ฒซ ๋ฒ์งธ ์์ ์ํ ์ค์ธ QR-504a. Radboud University Medical Center, Inserm Transfert SA, Ionis Pharmaceuticals, Inc., Leiden University Medical Center ๋ฐ ProQR Therapeutics VIII BV์ ๋ผ์ด์ผ์ค ๊ณ์ฝ์ ์ฒด๊ฒฐํ์ฌ ์ ์ ์งํ์ ๋ํ ์ ์ฌ์ ์ธ ์ ์ฝ ๋ฐ๊ฒฌ, ๊ฐ๋ฐ ๋ฐ ์์
ํ๋ฅผ ์ํด ๋
ธ๋ ฅํ๊ณ ์์ต๋๋ค. ๊ฐ๊ณผ ์ ๊ฒฝ๊ณ. ProQR Therapeutics NV๋ 2012๋
์ ์ค๋ฆฝ๋์์ผ๋ฉฐ ๋ค๋๋๋ ๋ผ์ด๋ด์ ๋ณธ์ฌ๋ฅผ ๋๊ณ ์์ต๋๋ค.