๋ฐ์ด์ค์ ์ฝ ํ์ฌ์ธ PTC Therapeutics, Inc.๋ ํฌ๊ท ์งํ ํ์๋ฅผ ์ํ ์์ฝํ์ ๋ฐ๊ฒฌ, ๊ฐ๋ฐ ๋ฐ ์์ฉํ์ ์ค์ ์ ๋๊ณ ์์ต๋๋ค. ํฌํธํด๋ฆฌ์ค ํ์ดํ๋ผ์ธ์๋ ์์, ์ ์์, ์ฐ๊ตฌ ๋ฐ ๋ฐ๊ฒฌ ๋จ๊ณ๋ฅผ ํฌํจํ ๋ค์ํ ๊ฐ๋ฐ ๋จ๊ณ์ ์์ฉ ์ ํ๊ณผ ์ ํ ํ๋ณด๊ฐ ํฌํจ๋์ด ์์ผ๋ฉฐ ํฌ๊ท ์งํ ๋ฐ ์ข
์ํ์ ํฌํจํ ๋ค์ํ ์น๋ฃ ์์ญ์ ๋ํ ์น๋ฃ๋ฒ ๊ฐ๋ฐ์ ์ค์ ์ ๋๊ณ ์์ต๋๋ค. ์ด ํ์ฌ๋ ์ ๋ฝ ๊ฒฝ์ ์ง์ญ๊ณผ ๋ฏธ๊ตญ์์ Duchenne ๊ทผ์ด์์์ฆ ์น๋ฃ๋ฅผ ์ํด Translarna์ Emflaza๋ฅผ ์ ๊ณตํฉ๋๋ค. ๋ผํด ์๋ฉ๋ฆฌ์นด ๋ฐ ์นด๋ฆฌ๋ธํด ์ง์ญ์ ํฌ๊ท ์งํ ์น๋ฃ๋ฅผ ์ํด Tegsedi ๋ฐ Waylivra๋ฅผ ์์
ํํฉ๋๋ค. ๋ธ๋ผ์ง์์๋ ์ฑ์ธ๊ณผ 2๊ฐ์ ์ด์ ์ด๋ฆฐ์ด์ SMA ์น๋ฃ์ฉ์ผ๋ก Evrysdi๋ฅผ ํ๋งคํฉ๋๋ค. ์ด ํ์ฌ์ ์ ํฉ ํ๋ซํผ์๋ ํํ
ํด๋ณ ์น๋ฃ์ฉ์ผ๋ก ๊ฐ๋ฐ ์ค์ธ PTC518์ด ํฌํจ๋์ด ์์ต๋๋ค. PTC Therapeutics, Inc.๋ F. Hoffman-La Roche Ltd, Hoffman-La Roche Inc., ์ฒ์๊ทผ์์ถ์ฌ๋จ๊ณผ ํ๋ ฅํ์ฌ ์ฌ์ ์ํ ๋ถ์ผ์ ์ ์ฝ ๋ฐ๊ฒฌ ๋ฐ ๊ฐ๋ฐ ์ฐ๊ตฌ๋ฅผ ๋ฐ์ ์ํค๊ณ ์์ต๋๋ค. pre-mRNA๋ก ์ธํ ํฌ๊ท ์ ์ ์งํ ์น๋ฃ๋ฅผ ์ํ ๋งค์ฌ์ถ์ธ์ธ ์ข
ํฉ๋ณ์๊ณผ์ ์ฐ๊ตฌ ํ๋ ฅ; ๋ฐ Akcea Therapeutics, Inc.๋ ๋ผํด ์๋ฉ๋ฆฌ์นด์ ์นด๋ฆฌ๋ธํด ์ง์ญ์ ํฌ๊ท ์งํ ์น๋ฃ๋ฅผ ์ํด Tegsedi์ Waylivra๋ฅผ ์์ฉํํฉ๋๋ค. PTC Therapeutics, Inc.๋ 1998๋
์ ์ค๋ฆฝ๋์์ผ๋ฉฐ ๋ด์ ์ง์ฃผ ์ฌ์ฐ์ค ํ๋ ์ธํ๋์ ๋ณธ์ฌ๋ฅผ ๋๊ณ ์์ต๋๋ค.