uniQure

유전자 치료 회사인 uniQure NV는 유전 질환과 기타 치명적인 질병으로 고통받는 환자를 위한 치료법 개발에 참여하고 있습니다. 주요 프로그램은 B형 혈우병 치료를 위한 HOPE-B 중추 임상 3상을 진행 중인 Etranacogene dezaparvovec(AMT-061)입니다. 또한 1/2상 임상에 있는 유전자 치료제인 AMT-130 개발에도 참여하고 있습니다. 헌팅턴병 치료를 위한 연구; B형 혈우병 치료를 위한 I/II상 임상 시험 중인 AMT-060; 혈우병 A 치료용 AMT-180; 파브리병 치료를 위한 IV 투여 아데노 관련 바이러스(AAV) 5 기반 유전자 치료법인 AMT-190; 척수소뇌실조증 3형을 치료하기 위한 일회 척수강내 투여 AAV 유전자 치료법인 AMT-150. 이 회사는 Bristol Myers-Squibb Company와 협력 및 라이센스 계약을 맺었습니다. X세대; 그리고 신프로믹스 리미티드(Synpromics Limited). uniQure NV는 1998년에 설립되었으며 네덜란드 암스테르담에 본사를 두고 있습니다.